重磅发布

《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》

适用范围：

免疫细胞治疗产品是指源自人体细胞或人源细胞系的细胞，经过体外操作，包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、活化、遗传修饰、细胞库（系）的建立、冻存复苏等，再输入或植入到患者体内，通过诱导、增强或抑制机体的免疫功能而治疗疾病的免疫细胞治疗产品，例如CAR-T、DC等。

体细胞，如胰岛细胞、软骨细胞等，以及细胞与非细胞成分的组合产品的细胞部分也可以参考本指导原则。细胞衍生产品，如细胞外泌体、细胞裂解物、灭活细胞等产品，其细胞部分的药学研究也可能适用。经基因修饰的免疫细胞治疗产品，如 CAR-T等，其细胞部分可以参考本指导原则，基因修饰部分可以参考其他相关技术指南。

间充质干细胞治疗专家共识发布！

间充质干细胞治疗大幅提高SLE患者的治疗疗效

《中华风湿病学杂志》发布由国内风湿免疫学领域众多专家共同完成的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》。该共识总结：目前全球已经有1500多例系统性红斑狼疮患者接受了间充质干细胞治疗。在间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮过程中尚未见严重不良事件，患者耐受良好；间充质干细胞治疗大大提高了系统性红斑狼疮患者的疗效及预后。

间充质干细胞（MSCs）的特性：

间充质干细胞（MSCs）具有强大的免疫调节特性，能够纠正SLE这一自身免疫性疾病患者体内失衡的免疫系统。

间充质干细胞（MSCs）具有强大的分化与修复受损组织的能力，当MSCs注射到SLE患者体内时，炎症或者受损部位就会发出“求救信号”来吸引MSCs，使其向这些部位聚集，而后在特定环境的刺激下，MSCs可通过诱导分化，以及分泌一些细胞因子等来促进受损组织的内源性修复。

深圳最新发文

推动开展细胞和基因等新技术研究与转化政策先行先试！

6月6日，深圳出台《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》重要政策文件，培育发展壮大“20+8”产业集群，即发展以先进制造业为主体的20个战略性新兴产业集群，前瞻布局8大未来产业，包括合成生物、区块链、细胞与基因、空天技术、脑科学与类脑智能、深地深海、可见光通信与光计算、量子信息。

《意见》中有关细胞基因产业截取如下：

（二）未来产业重点发展方向 

细胞与基因。重点发展细胞技术、基因技术、细胞与基因治疗技术、生物育种技术等领域，完善细胞和基因药品审批机制、监管体系、临床试验激励机制、应用推广机制，加快建设细胞与基因产业先导区。

《行动计划》中有关细胞基因产业和大健康产业截取如下：

（五）精准医疗先行发展工程。整合基础研究与临床转化科学研究，将基因组技术与临床诊疗相结合，实现精准分析和诊疗。重点突破新一代基因组测序、定量蛋白质组鉴定分析、超灵敏高覆盖代谢组定量分析技术和多组学分析等技术。建设疫情防控与卫生健康统一数据底座及主题库、专题库。推广电子病历，推进医疗机构间检查结果互通互认。推动以个人为中心的体检、诊疗等信息全链条打通。探索药品生产企业向个体化诊疗服务商转化的模式与路径，发展针对肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病以及其它常见慢病的预测、诊断和个体化治疗。探索构建健康产业深圳地方标准,加快推进深圳精准医疗与公共健康工程实验室、精准医疗研究院、精准医疗孵化器等创新载体建设。试点推行互联网医院及家庭医生。

（七）体制机制改革工程。充分发挥经济特区立法权和综合授权改革试点作用，推动开展细胞和基因等新技术研究与转化、在特许医疗机构内有条件使用港澳注册上市但境内尚未获批的药品、中药及生物原料跨境流通等政策先行先试。充分发挥国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心作用，提升我市创新药审评审批效率，缩短产品上市时间。开展真实世界数据研究试点工作，引导企业使用真实世界研究数据申报新药。

科技部部长 : 王志刚称我国在干细胞等领域取得了一批具有国际影响力的原创成果

王志刚部长介绍，十年来，面向世界科技前沿领域，我国坚持目标导向和自由探索两条腿走路，在量子信息、干细胞、脑科学等方面取得了一批具有国际影响力的原创成果。

虽然在化学药物研发方面，中国落后于欧美发达国家。而干细胞是我国少有的在全球处于“并跑”地位的领域之一，是赶超国际，对标中国位置的全新领域；也是引领医疗趋势，造福百姓的民生大事。

干细胞具有如此广泛的应用前景，在组织工程、药物筛选及临床干细胞移植治疗神经退行性疾病、糖尿病、血液病等难治性慢性疾病方面均具有极大的应用价值。

大势所趋！间充质干细胞治疗涉及130种适应症

应对8大系统疾病

根据光明日报报道，“澳大利亚、新西兰、美国等八个国家已对间充质干细胞治疗技术进行了扩展性试验。这种技术所涉及的适应症，已经达到了130种，也就是说，130种既往药物治疗无效或者效果很小的疾病，有望通过间充质干细胞来进行治疗。”

近年来，间充质干细胞在呼吸系统、神经系统、内分泌系统、运动系统、免疫系统、生殖系统、循环系统以及消化系统等多系统领域均有成功案例报道，并相继发表文献。

呼吸系统疾病

间充质干细胞明显提高新冠肺炎患者存活率

治疗后，间充质干细胞治疗组患者存活率明显提高了2.5倍；此外，在合并其他疾病的新冠肺炎患者中，其存活率更是提高到了4.5倍。

神经系统疾病

间充质干细胞帮助13名脊髓损伤患者康复

治疗6个月后，13例患者中有12例患者神经功能得到明显改善，且ASIA（美国脊髓损伤协会损伤量表）评分均下降。

内分泌系统

间充质干细胞改善胰岛功能，治疗糖尿病及并发症

发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究证明：间充质干细胞可以改善胰岛功能，并起保护作用。

运动系统

间充质干细胞改善骨关节炎患者的疼痛和生活质量

“Jointstem”已在韩国成功进行了3期临床试验，并提交了新药申请。该临床试验共纳入24例骨关节炎患者，其中12例患者接受含有1亿个自体间充质干细胞的“Jointstem”药物治疗。治疗后，同对照组相比，接受“Jointstem”治疗的患者在膝关节功能、疼痛和生活质量上面均有显著的改善。

间充质干细胞的“再生性能”和“愈合性能”给人类疾病治疗带来了新的光明和希望